SMA: terapia genica su una neonata

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È stata somministrata in Puglia, per la prima volta in Italia, la terapia genica a una neonata con Atrofia muscolare spinale (SMA) a due settimane dalla diagnosi.

Nella piccola pugliese, di appena 23 giorni, la malattia non si è ancora manifestata, ma è stata diagnosticata grazie allo screening obbligatorio per la SMA previsto per bambine e bambini partoriti nei 26 punti nascita pugliesi.

Nel reparto di Neurologia pediatrica dell’ospedale Giovanni XXIII di Bari la bambina è stata sottoposta a terapia genica, con somministrazione del farmaco Zolgensma

Resterà ora ricoverata sotto stretto monitoraggio clinico per circa due mesi e sarà sottoposta settimanalmente a esami e accertamenti.

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